Dina tanggal 11 Oktober, 2024, Administrasi Produk Médis Nasional Cina (NMPA) parantos nyatujuan aplikasi Investigational New Drug（IND） kanggoInaticabtagene Autoleucel (Injeksi CNCT19), terapi sél reséptor antigen kimerik autologus (CAR)-T anu ditujukeun ku CD19, pikeun ngubaran trombositopenia imun tina lupus erythematosus sistemik (SLE - ITP). Ieu mangrupikeun IND Inaticabtagene Autoleucel anu munggaran anu disatujuan pikeun panyakit otoimun di Cina.
Inaticabtagene Autoleucel nyaéta produk terapi sél CD19 CAR-T, anu dilengkepan ku CD19 scFv（HI19a） anu unik sareng prosés manufaktur anu canggih. Inaticabtagene Autoleucel nyaéta produk CAR-T anu ditujukeun CD19 anu munggaran anu dipelak di Cina, sareng produk terapi sél CAR-T komérsial munggaran pikeun B-ALL di Cina. Inaticabtagene Autoleucel ngalegaan aplikasi na pikeun sababaraha indikasi, kalebet r/r B-ALL déwasa, r/r DLBCL, r/r B-ALL pediatrik sareng rumaja, sareng rupa-rupa panyakit otoimun. Aplikasi Ubar Anyar (NDA) na pikeun ngubaran Limfoma Sél B Ageung anu Kambuh atanapi Refraktori parantos ditampi ku NMPA dina Séptémber 2024.
SLE nyaéta panyakit otoimun sistemik, biasana ngabalukarkeun karusakan sababaraha organ. Sél B anu teu normal sareng autoantibodi maénkeun peran penting dina patogenesis SLE. SLE tiasa nyababkeun karusakan trombosit anu kaleuleuwihi, nyaéta SLE-ITP. SLE-ITP lumangsung dina sakitar 16% pasien SLE Cina, kalolobaan pasien SLE-ITP ngaréspon goréng pisan kana stéroid, imunoinhibitor, sareng ubar biologis, sareng sering ngalaman résiko perdarahan organ anu utama, sedengkeun survival jangka panjangna rada goréng.
Dina bulan Juli taun ieu, "The New England Journal of Medicine" anu bergengsinerbitkeun hiji panilitian "Sél T CAR Anti-CD19 dina trombositopenia imun refraktori SLE," anu dikarang babarengan ku Profesor Zeng Xiaofeng sareng Profesor Li Mengtao ti Departemen Reumatologi sareng Profesor Zhou Daobin ti Departemen Hematologi Rumah Sakit Peking Union Medical College. Panilitian ieu nunjukkeun khasiat sareng kaamanan Inaticabtagene Autoleucel anu tahan lami dina ngubaran SLE-ITP, anu nyorot poténsi anu ageung tina terapi sél CAR-T.
Saurang awéwé umur 38 taun didiagnosis SLE dina taun 2014 sareng ngagaduhan proteinuria anu tiasa dibalikkeun deui sareng radang sendi sareng trombositopenia anu terus-terusan. Perawatan sateuacanna nganggo glukokortikoid dosis tinggi (pulsa metilprednisolon), hidroksiklorokuin, globulin imun intravena, takrolimus, siklosporin A, sirolimus, rituximab, danazol, eltrombopag, sareng trombopoietin manusa rekombinan henteu ngirangan trombositopenia. Jumlah trombosit dijaga dina 10.000 dugi ka 20.000 per milimeter kubik sareng pamustunganana turun di handap 10.000 per milimeter kubik dina Juli 2023.
Dina waktos éta, anjeunna ngalaman purpura sareng ekimosis dina anggota awakna, lepuh getih dina sungut, sareng perdarahan gusi. Apusan sumsum tulangna nunjukkeun myeloproliferasi aktif sareng gangguan pematangan megakariosit. Ngan prednison dosis rendah (5 mg per dinten) sareng hidroksiklorokuin (0,2 g per dinten) anu dikaluarkeun dina sasih sateuacan infus sél-T CAR. Leukapheresis seger autologus dianggo pikeun ngahasilkeun inati-cel. Total 500.000 sél T CD19 CAR per kilogram beurat awak dikaluarkeun saatos pasien ngalaman kemoterapi limfodepleting nganggo fludarabine (kalayan dosis 25 mg per méter pasagi lega permukaan awak) per dinten dina dinten −5, −4, sareng −3 sareng siklofosfamid (kalayan dosis 250 mg per méter pasagi) dina dinten −5 sareng −4 sateuacan terapi sél-T CAR.
Saatos Injeksi Inaticabtagene Autoleucel, jumlah trombosit pasien terus ningkat, sareng réspon klinis lengkep kahontal, sareng glukokortikoid sareng sadaya imunosupresan dieureunkeun. Ayeuna, pasien sacara dasarna parantos uih deui ka kahirupan normal.
Ayeuna, aya seueur uji klinis CAR-T anu sanés di Cina, sareng aranjeunna milarian pasien. Pikeun konsultasi ngeunaan ubar sareng téknologi énggal, anjeun tiasa ngahubungi Departemen Internasional Rumah Sakit Onkologi Wilayah Kidul Beijing.
Nomer telepon：4008803716
Email：myimmnet@163.com
REFERENSI
1.http://www.juventas.cn/news.php?id=711
2.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2403743
Waktos posting: 08-Nop-2024