Dina tanggal 20 Juli, Aplikasi Narkoba Anyar(NDA) tina pCAR-19B anu dikembangkeun sacara mandiri ku Precision Biology sacara resmi ditampi ku Administrasi Produk Médis Nasional Cina (NMPA). Produk ieu mangrupikeun produk CAR-T munggaran pikeun leukemia budak leutik di Cina, anu dianggo pikeun ngubaran pasien umur 3-21 taun anu ngagaduhan leukemia limfoblastik akut kambuh/refraktori (ALL) CD19-positif.
Leukemia limfoblastik akut (ALL) nyaéta salah sahiji tumor ganas anu paling umum dina murangkalih sareng panyabab utama mortalitas dina murangkalih sareng rumaja. Terapi sél reséptor antigen kimerik (CAR-T) parantos ngarévolusi pangobatan ALL sél-B anu kambuh/refraktori (R/R), kalayan produk anu disatujuan ku FDA anu munggaran, Kymriah (tisagenlecleucel) anu dikembangkeun ku Novartis, anu sacara signifikan ningkatkeun tingkat remisi sareng waktos salamet.
pCAR-19B nyaéta produk sél CAR-T autologus kalayan fragmen variabel ranté tunggal (scFv) khusus CD19 anu dioptimalkeun pikeun ngungkulan masalah kaamanan.
Dina bulan Nopémber 2023, pCAR-19B parantos dibéré "Breakthrough Therapy Designation" ku Administrasi Produk Médis Nasional Cina pikeun ngubaran B-ALL.
Hasil khasiat sareng kaamanan pCAR-19B dina uji klinis penting anu ngalibetkeun pasien pediatrik sareng déwasa ngora Cina kalayan ALL sél-B R/R.diumumkeun dinaRapat Taunan American Society of Hematology (ASH) ka-66.
Métode: Uji coba fase 2 ieu (NCT05334823) mangrupikeun studi multisenter, open-label, sareng panangan tunggal. Pasén anu umurna ≥ 3 sareng ≤ 21 taun nalika skrining kalayan CD19+ R/R B-ALL anu dikonfirmasi kalebet. Titik tungtung primér nyaéta tingkat remisi sakabéhna (ORR), anu dihartikeun salaku remisi lengkep (CR) ditambah CR kalayan pamulihan getih anu teu lengkep (CRi) dina 3 bulan saatos infus.
Hasil: Nepi ka 18 April 2024, 89 pasien parantos didaptarkeun sareng ngalaman leukapheresis, kalayan 64 pasien nampi infus pCAR-19B. Teu aya kasus kagagalan manufaktur. Di antara pasien anu diinfus, 6,25% (4/64) refraktori sareng 93,75% (60/64) parantos kambuh kana sababaraha jalur terapi sateuacanna atanapi cangkok sél stém alogenik. Umur rata-rata nyaéta 11 taun (rentang 3-21), sareng 56,25% (36/64) nyaéta lalaki. Salaku tambahan, 75% (48/64) pasien ngagaduhan sahenteuna hiji gén résiko tinggi. Beban blast sumsum tulang (BM) median dina awal nyaéta 58,3% (rentang 5%-98%) kalayan beban blast BM anu beurat (≥50%) dititénan dina 56,25% pasien.
Dina median tindak lanjut 211 dinten (rentang 35-750), ORR pangsaéna nyaéta 90,63% (58/64), kalayan 78,13% pasien (50/64) ngahontal CR sareng 12,5% pasien (8/64) ngahontal CRi, ngaleuwihan khasiat produk terapi CAR-T anti-CD19 komérsial anu dilaporkeun dina R/R B-ALL. 98,27% (57/58) pasien anu ngagaduhan ORR ngahontal remisi panyakit minimal residual (MRD)-negatif anu négatif. ORR dina 3 bulan nyaéta 76,56% (49/64). Durasi réspon median (DOR) nyaéta 10,61 bulan (interval kapercayaan 95% 7,66-20,96). Salamet sakabéhna median (OS) nyaéta 23,92 bulan (interval kapercayaan 95% 9,86-NR).
Sindrom pelepasan sitokin (CRS) sareng sindrom neurotoksisitas anu aya hubunganana sareng sél efektor imun (ICANS) masing-masing lumangsung dina 98,44% sareng 50% pasien. CRS sareng ICANS tingkat ≥3 dititénan dina 29,69% sareng 39,06% pasien. Durasi rata-rata CRS sareng ICANS tingkat ≥3 nyaéta 4 dinten sareng 3 dinten. Teu aya kematian anu disababkeun ku CRS atanapi ICANS.
Kacindekan: Sanaos beban BM blasts anu beurat sareng résiko variasi genetik anu luhur, pCAR-19B nunjukkeun tingkat remisi anu luhur, ngahontal tingkat remisi MRD-negatif anu luhur, réspon anu awét, sareng profil kaamanan anu tiasa ditolerir. Panilitian ieu ngawakilan uji klinis penting munggaran ngeunaan B-ALL budak leutik dina populasi Asia, nawiskeun pilihan pangobatan énggal pikeun pasien pediatrik sareng déwasa ngora Cina kalayan R/R B-ALL.
Ayeuna, aya seueur uji klinis CAR-T anu sanés di Cina, sareng aranjeunna milarian pasien. Pikeun konsultasi ngeunaan ubar sareng téknologi énggal, anjeun tiasa ngahubungi Departemen Internasional Rumah Sakit Onkologi Wilayah Kidul Beijing.
Nomer Telepon：4008803716
Surélék：myimmnet@163.com
Réferénsi
1.https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d
2. http://cq.news.cn/20240728/b0a74788930d4be7a45996be2808dd4f/c.html
4.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper206408.html
5.https://ashpublications.org/blood/article/140/Supplement%201/4625/491174/The-Safety-and-Efficacy-of-p-CAR-19B-a-Scfv
Waktos posting: 22 Nopémber 2024